Bioblast Pharma Ltd.【ORPN】 業績・財務データ NASDAQ

Bioblastファーマ株式会社（BioBlast）はイスラエルベース開発段階のバイオ医薬品会社です。当社は稀で、超レアな遺伝的および代謝性疾患のための薬剤の識別、ライセンス、取得、開発および商業化に焦点を当てています。これは、特定の症候群または疾患に伴う機能変化である共通の病態生理学的メカニズムを共有するいくつかの疾患のためのソリューションを提供し、治療のプラットフォームに焦点を当てています。また、重症で衰弱症状を伴う疾患に焦点を当てています。当社は、神経筋/中枢神経系（CNS）およびミトコンドリア疾患を標的と臨床的または前臨床開発において、いくつかの薬剤候補を有しています。その薬剤候補は、トレハロースIVソリューション、BB-FA（Bioblast-フリードライヒ失調症）とBBrm-02が含まれます。当社の製品候補のプラットフォームは、プラットフォームの安定化タンパク質、リードスループラットフォームおよびミトコンドリアタンパク質の交換プラットフォームを含みます。